Φάρμακα και ασφάλεια φαρμάκων

Η πιο συνηθισμένη φαρμακευτική αγωγή που χορηγείται για τη θεραπεία της θαλασσαιμίας είναι η αποσιδήρωση (αφαίρεση πλεονάζοντα σιδήρου) με χηλικούς παράγοντες. Ωστόσο, για την αντιμετώπιση των επιπλοκών της ασθένειας χορηγούνται και άλλα φάρμακα, ενώ ταυτόχρονα η ιατρική έρευνα έχει φέρει στο φως νέες μεθόδους θεραπείας για κλινική χορήγηση με την πάροδο του χρόνου.
Τα φάρμακα αυτά δεν έχουν μόνο τα επιθυμητά αποτελέσματα, αλλά και μερικές ανεπιθύμητες παρενέργειες. Οι κλινικές δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν σε εθελοντές ασθενείς, επέτρεψαν την καταγραφή των παρενεργειών αυτών, θετικών και αρνητικών, αν και ορισμένες μακροπρόθεσμες παρενέργειες ενδέχεται να μην μπορούν να αναγνωριστούν άμεσα. Επιπλέον, κάποιοι μεμονωμένοι ασθενείς ενδέχεται να εμφανίσουν συγκεκριμένες αντιδράσεις, τις λεγόμενες ιδιοσυγκρασιακές.
Τα φάρμακα χωρίζονται σε κατηγορίες σύμφωνα με το αν παράγονται από την εταιρεία η οποία τα δημιούργησε αρχικά (πρώτος κατασκευαστής) ή αν παράγονται, νόμιμα ή παράνομα, από άλλες εταιρείες.
Τι είναι τα καινοτόμα φάρμακα;
Τα καινοτόμα φάρμακα είναι επίσης γνωστά ως αρχικά φάρμακα, φάρμακα αναφοράς ή πρωτότυπα φάρμακα.
Καινοτόμα φάρμακα:
- Έχουν υποβληθεί σε τρεις ή περισσότερες φάσεις αυστηρών κλινικών δοκιμών για διάστημα περίπου δύο δεκαετιών
- Έχουν λάβει άδεια από επίσημες ρυθμιστικές αρχές (EMA, FDA) για κυκλοφορία στην αγορά και χρήση από επαγγελματίες υγείας σε ανθρώπους
Τα καινοτόμα ή πρωτότυπα φάρμακα είναι πολύ ακριβότερα από τα γενόσημα φάρμακα, διότι οι φαρμακευτικές εταιρείες που τα παράγουν επενδύουν σημαντικά ποσά στη διεξαγωγή κλινικών δοκιμών, οι οποίες είναι αναγκαίες προκειμένου να ελεγχθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα των καινοτόμων φαρμάκων/φαρμάκων αναφοράς προτού αυτά κυκλοφορήσουν στην αγορά και χορηγηθούν σε ανθρώπους.
*Οι κλινικές δοκιμές είναι μελέτες που έχουν σκοπό να διερευνήσουν είτε τη θεραπευτική δράση φαρμακευτικών προϊόντων που δεν έχουν εγκριθεί ακόμη από τις ρυθμιστικές αρχές, όπως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), είτε τη χρησιμότητα ήδη εγκεκριμένων φαρμάκων για ενδείξεις πέραν εκείνων για τις οποίες έχουν εγκριθεί. Επιπλέον, κλινικές δοκιμές θεωρούνται οι μελέτες που έχουν σκοπό να εντάξουν συγκεκριμένα προϊόντα σε μια θεραπευτική στρατηγική ή να προτείνουν τη διερεύνηση αποτελεσματικών διαδικασιών διάγνωσης ή παρακολούθησης.”
Διαβάστε την Οδηγία της ΕΕ 2001/20/ΕΚ
Για πολύ σοβαρές, σπάνιες και επικίνδυνες για τη ζωή ασθένειες, έχουν αναπτυχθεί ειδικά φάρμακα, γνωστά ως ορφανά φάρμακα. Ονομάζονται «ορφανά», γιατί σε κανονικές συνθήκες αγοράς, η φαρμακευτική βιομηχανία έχει μικρό συμφέρον από την ανάπτυξη και διάθεση στην αγορά προϊόντων που προορίζονται για έναν μικρό μόνο αριθμό ασθενών.
Σπάνιες χαρακτηρίζονται οι ασθένειες ή διαταραχές που προσβάλλουν λιγότερους από 1 πολίτη στους 2.000.
Η παρακάτω εικόνα συνοψίζει μερικά βασικά χαρακτηριστικά που αφορούν τα ορφανά φάρμακα στην Ευρώπη τα τελευταία 20 χρόνια.
Τι είναι τα γενόσημα φάρμακα;
Τα γενόσημα φάρμακα είναι παρόμοια με τα καινοτόμα/πρωτότυπα/φάρμακα αναφοράς υπό την έννοια ότι περιέχουν την ίδια ποσότητα των ίδιων δραστικών ουσιών και χορηγούνται μέσω της ίδιας οδού (π.χ. από το στόμα ή με ένεση) και στην ίδια δόση με τα καινοτόμα φάρμακα/φάρμακα αναφοράς.
Ωστόσο, τα γενόσημα φάρμακα δεν απαιτείται να υποβληθούν στις ίδιες αυστηρές κλινικές δοκιμές όπως τα καινοτόμα ή πρωτότυπα φάρμακα. Λαμβάνουν άδεια κυκλοφορίας στην αγορά από τις ρυθμιστικές αρχές με την υποβολή μιας Συντομευμένης αίτησης νέου φαρμάκου (Abbreviated New Drug Application, ANDA). Μέσω αυτής της διαδικασίας, ελέγχεται και δοκιμάζεται το προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας κυρίως των δραστικών συστατικών και ορισμένων μόνο εκδόχων*, προτού το συνολικό γενόσημο φάρμακο λάβει έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά.
Συνήθως, τα γενόσημα φάρμακα υποβάλλονται μόνο σε ελέγχους «βιοϊσοδυναμίας», προκειμένου να αξιολογηθεί κατά πόσο οι ιδιότητες του καινοτόμου/πρωτότυπου φαρμάκου και του γενόσημου φαρμάκου είναι εξίσου αποτελεσματικές στον άνθρωπο.
Ένα φάρμακο μπορεί να αναφέρεται ως γενόσημο μόνο αν παρασκευάζεται όπως περιγράφηκε παραπάνω και μόνο αφού λήξει η πατέντα** και η αποκλειστικότητα των δεδομένων του πρωτότυπου φαρμάκου.
* Τα έκδοχα είναι άλλα χημικά συστατικά που χρησιμοποιούνται για δέσμευση με το «δραστικό» συστατικό και ολοκλήρωση της χημικής μορφοποίησης του φαρμάκου.
**Προστασία ευρεσιτεχνίας: η περίοδος κατά την οποία το φάρμακο προστατεύεται από δίπλωμα ευρεσιτεχνίας (πατέντα), δηλαδή, το αποκλειστικό δικαίωμα που δίδεται στη φαρμακευτική εταιρεία για την προστασία ενός φαρμάκου το οποίο παρέχει νέους τρόπους θεραπείας μιας νόσου/πάθησης ή προσφέρει μια νέα λύση για θεραπεία.
Τι είναι τα αντίγραφα φάρμακα;
Τα αντίγραφα φάρμακα παρασκευάζονται με την αντιγραφή του καινοτόμου/πρωτότυπου φαρμάκου/φαρμάκου αναφοράς, σε παραβίαση του διεθνούς δικαίου ευρεσιτεχνίας. Τα αντίγραφα φάρμακα μπορεί να είναι πολύ καλής ποιότητας και αποτελεσματικά για τους ασθενείς, αλλά μπορεί επίσης να είναι κακής ποιότητας και αναποτελεσματικά και, επομένως, προκαλούν ανησυχίες και ενέχουν κινδύνους.
Τα αντίγραφα φάρμακα:
- μπορεί να έχουν παραβιάσει μόνο τους κανόνες ευρεσιτεχνίας* και να είναι καλής ποιότητας,
ή - μπορεί να μην έχουν ακολουθήσει τους κανόνες Ορθής Παρασκευαστικής Πρακτικής (ΟΠΠ)** και να μην έχουν εφαρμόσει τους ελέγχους ποιότητας που είναι απαραίτητοι για τη διασφάλιση της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου. Στην περίπτωση αυτή, ένα αντίγραφο φάρμακο αποτελεί κατώτερης ποιότητας φάρμακο.
* Το δίκαιο ευρεσιτεχνίας είναι ειδικά δικαιώματα που δίδονται στη φαρμακευτική εταιρεία που εφηύρε το φάρμακο.
** Η Ορθή Παρασκευαστική Πρακτική (ΟΠΠ) είναι ένα σύστημα που διασφαλίζει ότι τα προϊόντα παρασκευάζονται και ελέγχονται με συνέπεια, σύμφωνα με τα πρότυπα ποιότητας. Έχει σχεδιαστεί προκειμένου να ελαχιστοποιεί τους κινδύνους που ενέχει η παραγωγή οποιουδήποτε φαρμάκου, οι οποίοι δεν μπορούν να αποσοβηθούν με τον έλεγχο του τελικού προϊόντος.
Διαβάστε περισσότεραΤι είναι τα φάρμακα-απομιμήσεις;
Ένα φάρμακο-απομίμηση ή παραποιημένο ή πλαστό (ψευδεπίγραφο) φάρμακο είναι ένα φάρμακο του οποίου η επισήμανση ταυτότητας ή/και προέλευσης είναι σκόπιμα και αθέμιτα εσφαλμένη. Μπορούν να παραποιηθούν τόσο τα πρωτότυπα όσο και τα γενόσημα φάρμακα και μπορεί να περιλαμβάνουν προϊόντα με:
- σωστά ή εσφαλμένα συστατικά
- ανεπαρκή δραστικά συστατικά (σε ελλιπή ποσότητα)
- παραποιημένη συσκευασία
- κανένα δραστικό συστατικό
Τι είναι τα φάρμακα κατώτερης ποιότητας;
Κατώτερης ποιότητας είναι τα φάρμακα η χρήση των οποίων έχει εγκριθεί σε μια χώρα, αλλά η παρασκευή τους δεν έχει ακολουθήσει τα πρωτόκολλα ποιότητας και ασφάλειας, ούτε τις συστάσεις των επίσημων εθνικών, περιφερειακών ή διεθνών ρυθμιστικών αρχών για τα φάρμακα. Ως εκ τούτου, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα των φαρμάκων κατώτερης ποιότητας τίθεται σε μεγάλο βαθμό υπό αμφισβήτηση.
Ένα φάρμακο κατώτερης ποιότητας:
- μπορεί να περιλαμβάνει υπερβολικά μεγάλη ή υπερβολικά μικρή ποσότητα του δραστικού συστατικού
- μπορεί να έχει μολυνθεί, να μην έχει συσκευαστεί σωστά ή να μην πληροί με άλλους τρόπους τα πρότυπα ποιότητας
- μπορεί να είναι γενόσημο ή αντίγραφο φάρμακο που δεν έχει ακολουθήσει τα πρότυπα ποιότητας και μπορεί, επομένως, να ενέχει κινδύνους και συνέπειες.
Τι είναι τα βιολογικά φάρμακα;
Τα βιολογικά φάρμακα παρασκευάζονται μόνο από βιολογικά στοιχεία, δηλαδή από ουσίες που υπάρχουν ήδη στον ανθρώπινο οργανισμό, π.χ. η ινσουλίνη για τον διαβήτη.
Τα βιολογικά φάρμακα υποβάλλονται σε αυστηρούς ελέγχους και περνούν από πολλές φάσεις κλινικών δοκιμών προτού λάβουν έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά.
Τι είναι τα βιοομοειδή φάρμακα;
Τα βιοομοειδή φάρμακα παρασκευάζονται βασιζόμενα σε βιολογικά φάρμακα και με τη χρήση των πληροφοριών από κλινικές δοκιμές στις οποίες έχουν προηγουμένως υποβληθεί τα βιολογικά προϊόντα.
Αφού λήξει η περίοδος προστασίας της ευρεσιτεχνίας* των βιολογικών φαρμάκων, οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να χρησιμοποιήσουν τις πληροφορίες και τα δεδομένα από αυτά τα βιολογικά προϊόντα για την παρασκευή φαρμάκων με παρόμοιο κλινικό αποτέλεσμα.
* Προστασία ευρεσιτεχνίας: η περίοδος κατά την οποία το φάρμακο προστατεύεται από δίπλωμα ευρεσιτεχνίας (πατέντα), δηλαδή, το αποκλειστικό δικαίωμα που δίδεται στη φαρμακευτική εταιρεία για την προστασία ενός φαρμάκου το οποίο παρέχει νέους τρόπους θεραπείας μιας νόσου/πάθησης ή προσφέρει μια νέα λύση για θεραπεία.
Μάθετε περισσότερα για τη διαδρομή των φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση στο έντυπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων «Από το εργαστήριο στον ασθενή: διαδρομή ενός εγκεκριμένου φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων».
Ασφάλεια φαρμάκων
Όλες οι ουσίες που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία ιατρικών παθήσεων ενδέχεται να προκαλέσουν μη αναμενόμενα συμπτώματα ή άλλες συνέπειες στις λειτουργίες του οργανισμού. Τις περισσότερες φορές εντοπίζονται στις κλινικές δοκιμές που διεξάγονται προτού το προϊόν λάβει την άδεια των ρυθμιστικών αρχών για ανθρώπινη χρήση. Ωστόσο, αυτό δεν συμβαίνει πάντα. Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται για περιορισμένο χρόνο σε συγκεκριμένο αριθμό ασθενών, επομένως ορισμένα συμπτώματα ή παρενέργειες ενδέχεται να μην εντοπιστούν ή να συμβούν σε χρονική στιγμή μεταγενέστερη της δοκιμής. Για τους λόγους αυτούς, υπάρχει μία 4η φάση κλινικών δοκιμών, η μετεγκριτική παρακολούθηση, που δίνει τη δυνατότητα αναφοράς των ανεπιθύμητων ενεργειών για πολύ μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.
Ο ασθενής είναι ο πρώτος που αισθάνεται τις ανεπιθύμητες ενέργειες και τα ενοχλητικά συμπτώματα. Ο ασθενής ενδέχεται να μην συνδυάσει τα νέα συμπτώματα ή αισθήματα με το νέο φάρμακο (ακόμα και με κάποιο παλιό) και να θεωρήσει ότι αποτελούν κομμάτι της ασθένειας ή κάτι περαστικό, για παράδειγμα, έναν πονοκέφαλο ή συμπτώματα που μοιάζουν με αυτά της γρίπης κατά τη διάρκεια του χειμώνα. Το ίδιο ισχύει και για μη φυσιολογικά εργαστηριακά αποτελέσματα τα οποία μπορεί ο γιατρός να αποδώσει σε κάτι άλλο, εκτός του φαρμάκου. Για να αποφευχθεί αυτή η πιθανή σύγχυση, συνιστάται ιδιαίτερα η αναφορά των συμπτωμάτων κάθε φορά που συνταγογραφείται μία νέα θεραπεία, ακόμη κι αν το φάρμακο που χορηγείται δεν είναι κάποιο καινούργιο που μόλις κυκλοφόρησε, αλλά είναι κάποιο παλιό με παρενέργειες που δεν είχαν περιγραφεί στο παρελθόν ή ήταν σπάνιες.
Ο τρόπος ανταπόκρισης των ασθενών στα φάρμακα ποικίλει και μερικές φορές απαντώνται ορισμένες πολύ μεμονωμένες αντιδράσεις (ιδιοσυγκρασιακές). Αυτό έχει πολύ μεγάλη σημασία, καθώς η εμφάνιση σοβαρών παρενεργειών ενδέχεται να απαιτεί τη διακοπή μιας θεραπείας και την εφαρμογή κάποιας εναλλακτικής.
Το συμπέρασμα που πρέπει να σημειωθεί είναι ότι όλοι οι ασθενείς που λαμβάνουν φαρμακευτική αγωγή, είτε για πρώτη φορά είτε όχι, πρέπει να αναφέρουν και το παραμικρό νέο σύμπτωμα στον γιατρό τους. Ο δε γιατρός οφείλει να κάνει με τη σειρά του αναφορά αυτών και των πιθανών μη φυσιολογικών εργαστηριακών ευρημάτων στην αρμόδια κανονιστική αρχή φαρμάκων. Η διαδικασία αυτή ονομάζεται φαρμακοεπαγρύπνηση. Ο όρος χρησιμοποιείται για την συλλογή, τον εντοπισμό, την αξιολόγηση, την παρακολούθηση και την πρόληψη των ανεπιθύμητων ενεργειών που προκαλούνται από φαρμακευτικά προϊόντα.
Φαρμακοεπαγρύπνηση
Φαρμακοεπαγρύπνηση
Ο ΠΟΥ καθιέρωσε τη φαρμακοεπαγρύπνηση στο πλαίσιο της Παρακολούθησης φαρμάκων, με σκοπό τη συγκέντρωση πληροφοριών σε διεθνές επίπεδο, μετά την καταστροφή που επέφερε το σκάνδαλο της θαλιδομίδης το 1961. Εκτός από το κέντρο διεθνούς παρακολούθησης της ασφάλειας των φαρμάκων στην Ουψάλα της Σουηδίας, ο ΠΟΥ έχει επίσης καθιερώσει ένα σύστημα που επιτρέπει σε κάθε χώρα να συγκεντρώνει και να αναφέρει περιπτώσεις ανεπιθύμητων ενεργειών στο προαναφερθέν κέντρο της Ουψάλας.
Μέχρι το τέλος του 2010, 134 χώρες έχουν πάρει μέρος στο πρόγραμμα. Στόχος του να ενισχύσει την ασφάλεια των ασθενών όσον αφορά τη χρήση φαρμάκων και να στηρίξει τα προγράμματα δημόσιας υγείας παρέχοντας αξιόπιστη και ισορροπημένη πληροφόρηση για την αποτελεσματική αξιολόγηση του παράγοντα ρίσκου-οφέλους των φαρμάκων. Κάθε αντίδραση αναφέρεται ως «βέβαιη» ή πιθανή αντίδραση σε φάρμακο από τον γιατρό στην αρμόδια εθνική αρχή η οποία έπειτα με τη σειρά της μεταδίδει την αναφορά στο κέντρο της Ουψάλας.