Médicaments et sécurité des médicaments
Les médicaments les plus couramment utilisés dans le traitement de la thalassémie sont les agents chélateurs (éliminateurs) du fer. Cependant, d’autres médicaments sont également utilisés pour traiter les complications de la maladie, tandis que dans le même temps, la recherche médicale propose au fil du temps de nouveaux traitements à l’usage clinique.
Tous ces médicaments n’ont pas seulement les effets souhaités, mais ils ont aussi des effets secondaires indésirables. Après la réalisation d’essais cliniques sur des patients volontaires, ces effets, bons ou mauvais, sont décrits, mais certains effets à long terme peuvent ne pas être immédiatement reconnus. Par ailleurs, certains patients peuvent manifester des réactions spécifiques propres, appelées idiosyncratiques.
Les médicaments peuvent être catégorisés selon qu’ils sont produits par l’entreprise qui les a développés à l’origine (marques innovantes) ou qu’ils sont produits, légalement ou illégalement, par d’autres entreprises.
Qu’est-ce que les médicaments innovants ?
Les médicaments innovants sont également connus sous le nom de médicaments princeps, de médicaments de référence ou de marque.
Les médicaments innovants:
- ont subi au moins trois phases d’essais cliniques rigoureux au fil de près de deux décennies
- sont autorisés par les organismes de réglementation officiellement établis (AEM, FDA) à être commercialisés et utilisés par les professionnels de la santé sur les humains
Les médicaments innovants ou princeps sont beaucoup plus chers que les médicaments génériques car les laboratoires pharmaceutiques qui les produisent font des investissements considérables dans la réalisation des essais cliniques nécessaires pour tester l’innocuité et l’efficacité des médicaments innovants/de référence avant qu’ils ne soient mis sur le marché et fournis aux humains.
*Les essais cliniques sont des études qui visent à étudier le ou les effet(s) thérapeutique(s) des médicaments qui n’ont pas encore été autorisés par des organismes de réglementation tels que l’Agence européenne des médicaments (AEM), ou l’apport de médicaments autorisés dans des cas autres que ceux pour lesquels ils ont été autorisés. En outre, les essais cliniques sont considérés comme des études pouvant mener à l’affectation de produits spécifiques à une stratégie thérapeutique ou proposant l’étude de procédures de diagnostic ou de surveillance efficaces.
Lire la directive européenne 2001/20/CE
Pour les maladies rares potentiellement mortelles ou très graves, des médicaments spécifiques sont développés, appelés médicaments orphelins. Ces médicaments sont appelés « orphelins » car, dans des conditions normales de marché, l’industrie pharmaceutique a peu d’intérêt à développer et à commercialiser des produits destinés à un petit nombre de patients.
Une maladie ou un trouble est défini comme rare en Europe lorsqu’il touche moins d’ 1 citoyen sur 2 000.
La figure ci-dessous résume quelques chiffres clés sur les médicaments orphelins en Europe, au cours des vingt dernières années.
Source: Eurordis Therapeutic Report, 21 October 2022
Qu’est-ce qu’un médicament générique ?
Les médicaments génériques sont similaires aux médicaments innovants/princeps/de référence dans le sens où ils contiennent la même quantité des mêmes substances actives et sont administrés par la même voie (par exemple, par voie orale ou par injection) et à la même dose que les médicaments innovants/de référence.
Cependant, les médicaments génériques ne sont pas tenus de subir les mêmes essais cliniques rigoureux que les médicaments innovants ou princeps. Leur mise sur le marché est autorisée par des organismes de réglementation après dépôt d’une demande abrégée de nouveau médicament [« Abbreviated New Drug Application » (ANDA)]. Selon cette procédure, ce sont principalement leurs principes actifs, et seulement certains de leurs excipients*, qui sont examinés et testés pour leurs profils d’innocuité et d’efficacité avant que le médicament générique global ne reçoive l’autorisation de mise sur le marché.
Habituellement, les médicaments génériques ne subissent que ce que l’on appelle des tests de « bioéquivalence » pour évaluer si les propriétés du médicament innovant/initiateur et des médicaments génériques offrent une efficacité équivalente pour les humains.
Un médicament ne peut être qualifié de générique que s’il est fabriqué comme décrit ci-dessus et seulement après l’expiration de la protection par brevet** et de l’exclusivité des données du médicament princeps.
*les excipients sont les autres ingrédients chimiques qui sont utilisés pour se lier à l’e principe « actif » afin de compléter la formulation chimique du médicament
**Protection par brevet: la période pendant laquelle le médicament est protégé par un brevet, c’est-à-dire le droit exclusif accordé à la société pharmaceutique relatif à la protection d’un médicament fournissant de nouvelles modalités de traitement une maladie/une affection ou offrant une nouvelle solution thérapeutique.
Qu’est-ce qu’un médicament copié ?
Les médicaments copiés sont fabriqués par copie du médicament innovant/de référence/princeps, en violation des lois internationales sur les brevets. Les médicaments copiés peuvent être de très bonne qualité et efficaces pour les patients, mais ils peuvent aussi être de mauvaise qualité et inefficaces, et par conséquent entraîner des problèmes et comporter des risques.
Les médicaments copiés peuvent:
- n’avoir enfreint que les lois sur les brevets* et être de bonne qualité, ou
- ne pas avoir respecté les règles des Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) ** et les contrôles de qualité nécessaires pour garantir l’efficacité du médicament. Dans ce cas, un médicament copié est un médicament de qualité inférieure.
*Les lois sur les brevets sont des droits spéciaux accordés à la société pharmaceutique qui a inventé le médicament.
**Les bonnes pratiques de fabrication (BPF) est un système permettant de garantir que les produits sont fabriqués et contrôlés de manière cohérente, conformément aux normes de qualité. Il est conçu pour minimiser les risques qu’implique toute production pharmaceutique et qui ne peuvent être éliminés en testant le produit final.
Lire plusQu’est-ce qu’un médicament contrefait ?
Un médicament contrefait est un médicament qui est délibérément et frauduleusement muni d’une étiquette n’indiquant pas son identité et/ou sa source véritable. Les produits de marque et les produits génériques peuvent être contrefaits pour donner des produits contenant:
- des principes appropriés ou inappropriés
- une quantité insuffisante (inadéquate) d’ principe(s) actif(s) ou
- conditionnés dans de faux emballages
- ne contenant pas de principes actifs
Qu’est-ce qu’un médicament de qualité inférieure ?
Les médicaments de qualité inférieure sont des médicaments dont l’utilisation a été autorisée dans un pays mais dont la fabrication n’a pas suivi les protocoles de qualité et de sécurité et les recommandations des autorités réglementaires nationales, régionales ou internationales. Par conséquent, l’innocuité et l’efficacité des médicaments de qualité inférieure sont fortement remises en question.
Un médicament de qualité inférieure peut:
- contenir trop ou trop peu de principe actif
- être contaminé, mal emballé ou ne pas répondre aux normes de qualité d’une autre manière
- être un médicament générique ou une copie dont la fabrication ne respecte pas les normes de qualité, ce qui implique des risques et des conséquences associés.
Qu’est-ce qu’un médicament biologique ?
Les médicaments biologiques sont fabriqués uniquement à partir de composants biologiques, c’est-à-dire de substances déjà présentes dans le corps humain, par exemple l’insuline pour le diabète.
Les médicaments biologiques subissent des tests rigoureux et plusieurs phases d’essais cliniques avant de recevoir l’autorisation de mise sur le marché.
Qu’est-ce qu’un médicament biosimilaire ?
Les médicaments biosimilaires sont fabriqués sur la base de médicaments biologiques en mettant à profit les informations provenant d’essais cliniques déjà subis par ces médicaments biologiques.
Après l’expiration de la protection par brevet* des médicaments biologiques, les sociétés pharmaceutiques peuvent utiliser les informations et les données relatives à ces produits biologiques pour fabriquer des médicaments ayant un effet clinique similaire.
*Protection par brevet: la période pendant laquelle le médicament est protégé par un brevet, c’est-à-dire le droit exclusif accordé à la société pharmaceutique relatif à la protection d’un médicament fournissant de nouvelles modalités de traitement une maladie/une affection ou offrant une nouvelle solution thérapeutique.
Apprenez-en plus sur le parcours d’un médicament à usage humain dans la brochure de l’EMA « Du laboratoire au patient : le voyage d’un médicament évalué par l’EMA ».
Sécurité des médicaments
Toutes les substances utilisées pour traiter des conditions médicales peuvent provoquer des symptômes inattendus ou d’autres effets sur les fonctions corporelles. Ceux-ci sont généralement détectés dans les essais cliniques qui ont lieu avant que le produit ne soit autorisé à être utilisé pour un usage humain par les autorités réglementaires. Cependant, cela ne peut pas toujours être le cas. Les essais cliniques sont menés pendant une durée limitée sur un nombre spécifique de patients et certains symptômes ou effets peuvent ne pas être remarqués ou peuvent survenir à une date ultérieure à la période d’essai. Pour ces raisons, une quatrième phase d’essais cliniques est prévue, qui consiste en la surveillance post-commercialisation, de sorte que les effets indésirables puissent être signalés sur des périodes beaucoup plus longues.
Les effets indésirables et les symptômes inquiétants sont dans un premier temps ressentis par le patient. Le patient peut ne pas associer les nouveaux symptômes ou sensations au nouveau médicament (ou même à l’ancien) et croire qu’ils sont dus à la maladie ou à un autre état passager. On peut par exemple citer des maux de tête ou des symptômes pseudo-grippaux éprouvés au cours de l’hiver. Il en va de même pour les résultats de laboratoire anormaux que le médecin peut associer à une autre raison que le médicament. En raison de cette possible confusion, la déclaration des symptômes est fortement recommandée lorsqu’un nouveau traitement est prescrit, qui n’est pas nécessairement un médicament nouveau, nouvellement découvert, mais qui peut être ancien mais provoquer un effet secondaire non décrit auparavant ou rarement rencontré.
Les patients réagissent différemment aux médicaments et des réactions très individuelles (idiosyncratiques) sont parfois observées. Tout cela est très important car la survenue d’effets secondaires graves peut nécessiter l’arrêt d’un traitement et son remplacement par un traitement alternatif.
En conclusion, il est important de noter que tous les patients sous médication, nouvelle ou non, doivent signaler tout nouveau symptôme à leur médecin. Le médecin devra à son tour les signaler, ainsi que tout résultat de laboratoire anormal, à une autorité de réglementation des médicaments. Cette procédure est appelée pharmacovigilance, terme désignant la collecte, la détection, l’évaluation, la surveillance et la prévention des effets indésirables des produits pharmaceutiques.
Pharmacovigilance
Pharmacovigilance
La pharmacovigilance est un système mis en place par l’OMS en tant que programme de surveillance des médicaments, notamment par le recueil d’informations au niveau international, en réponse aux effets dévastateurs de la thalidomide, observés en 1961. En collaboration avec le Centre de surveillance d’Uppsala (UMC), en Suède, l’OMS a mis en place un système permettant à chaque pays de rassembler et signaler tout événement indésirable au centre d’Uppsala.
Fin 2010, 134 pays faisaient partie de ce programme. Celui-ci vise à l’amélioration de la sécurité des patients en ce qui concerne l’utilisation des médicaments et au soutien des programmes de santé publique, par la fourniture d’informations fiables et équilibrées, permettant une évaluation efficace du profil risques-avantages des médicaments. Chaque réaction est signalée comme « certaine » ou « probable » par un médecin à l’autorité nationale, qui transmet ensuite le rapport au Centre d’Uppsala.
