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Farmaci e sicurezza dei farmaci

I farmaci più comuni utilizzati nel trattamento della talassemia sono gli agenti ferro-chelanti (per la rimozione del ferro). Vengono tuttavia utilizzati anche altri farmaci per far fronte alle complicanze della malattia, mentre al tempo stesso la ricerca medica porta nuovi trattamenti nell’uso clinico.

Tutti questi farmaci non hanno solo degli effetti desiderati, ma anche alcuni effetti collaterali indesiderati. Dopo aver completato le sperimentazioni cliniche su pazienti volontari, questi effetti, positivi o negativi, vengono descritti ma alcuni effetti a lungo termine possono non essere riconosciuti immediatamente. Inoltre, i singoli pazienti possono manifestare reazioni specifiche, note come reazioni idiosincrasiche.

I farmaci possono essere classificati a seconda che siano prodotti dall’azienda che li ha originariamente sviluppati (marchi innovativi) o che siano prodotti, legalmente o illegalmente, da altre aziende.

Cosa sono i farmaci innovativi?

I farmaci innovativi sono anche conosciuti come originator, di riferimento o di marca.

Farmaci innovativi:

  • sono passati attraverso tre o più fasi di rigorose sperimentazioni cliniche nell’arco di quasi due decenni
  • sono autorizzati da agenzie di regolamentazione ufficiali (EMA, FDA) per essere commercializzati e utilizzati dagli operatori sanitari sull’uomo

I farmaci innovativi o originator sono molto più costosi dei farmaci generici perché le aziende farmaceutiche che li producono effettuano notevoli investimenti per realizzare le sperimentazioni cliniche necessarie a testare la sicurezza e l’efficacia dei farmaci innovativi/di riferimento prima che siano immessi sul mercato e prescritti all’uomo.

*Le sperimentazioni cliniche sono studi che mirano a investigare l’effetto o gli effetti terapeutici di medicinali non ancora autorizzati da organismi di regolamentazione come l’Agenzia europea del farmaco (EMA) o il valore dei farmaci autorizzati ma utilizzati in casi diversi da quelli per i quali è stato autorizzato. Inoltre, sono considerate sperimentazioni cliniche quegli studi che cercano di assegnare prodotti specifici a una strategia terapeutica o si propongono di indagare su procedure diagnostiche o di monitoraggio efficaci.

Leggi la Direttiva 2001/20/CE

 

Per le malattie rare molto gravi o potenzialmente letali, vengono sviluppati farmaci specifici noti come farmaci orfani. Questi farmaci sono chiamati “orfani” perché, in normali condizioni di mercato, l’industria farmaceutica ha scarso interesse nello sviluppo e nella commercializzazione di prodotti destinati solamente a un numero limitato di pazienti.

Una malattia è definita rara in Europa quando colpisce meno di 1 cittadino su 2.000.

L’immagine seguente riassume alcuni dati chiave sui farmaci orfani in Europa negli ultimi 20 anni.

Fonte: Eurordis Therapeutic Report, 21 ottobre 2022

Cosa sono i farmaci generici?

I farmaci generici sono simili ai farmaci innovativi/originator/di riferimento nel senso che contengono le stesse quantità delle stesse sostanze attive e vengono somministrati per la stessa via (es. via orale o per iniezione) e alla stessa dose del farmaco innovativo/di riferimento.

Tuttavia, i farmaci generici non sono tenuti a essere sottoposti alle stesse rigorose sperimentazioni cliniche dei farmaci innovativi o originator. Ricevono l’autorizzazione all’immissione in commercio dalle agenzie di regolamentazione con la presentazione di una Richiesta abbreviata per un nuovo farmaco (Abbreviated New Drug Application-ANDA). Attraverso questa via, vengono rivisti e testati per sicurezza ed efficacia principalmente i loro principi attivi e solo alcuni dei loro eccipienti*, prima che il farmaco generico complessivo riceva l’autorizzazione all’immissione in commercio.

Solitamente, i farmaci generici vengono sottoposti solo ai cosiddetti test di “bioequivalenza” per valutare se le proprietà del farmaco innovativo/originator e quelle dei farmaci generici sono parimenti efficaci sull’uomo.

Un farmaco può essere definito “generico” solo se è prodotto come descritto sopra e solo dopo la scadenza della tutela brevettuale** e dell’esclusività dei dati del farmaco originator.

* gli eccipienti sono gli altri ingredienti chimici che vengono utilizzati per legarsi con l’ingrediente “attivo” e completare la composizione chimica del farmaco

**Tutela brevettuale: il periodo in cui il farmaco è protetto da un brevetto, ovvero da un diritto esclusivo concesso all’azienda farmaceutica per la protezione di un farmaco che fornisce nuove modalità di trattamento di una malattia/condizione medica od offre una nuova soluzione al trattamento.

Cosa sono i farmaci copia?

I farmaci copia sono prodotti copiando il farmaco innovativo/di riferimento/originator, violando le leggi internazionali in materia di brevetti. I farmaci copia possono essere di ottima qualità ed efficaci per i pazienti, ma possono anche essere di scarsa qualità e inefficaci e, di conseguenza, comportano preoccupazioni e rischi.

I farmaci copia possono:

  1. aver solamente violato le norme in materia di brevetti* ed essere di buona qualità, oppure
  2. non aver seguito le norme delle buone pratiche di fabbricazione (Good Manufacturing Practice – GMP)** e i controlli di qualità necessari a garantire l’efficacia del farmaco. In questo caso, un farmaco copia è un farmaco sub-standard.

* Le leggi in materia di brevetti sono diritti speciali concessi all’azienda farmaceutica che ha inventato il farmaco.

** Le buone pratiche di fabbricazione (Good Manufacturing Practice – GMP) sono un sistema per garantire che i prodotti siano uniformemente prodotti e controllati secondo gli standard di qualità. Sono progettati per ridurre al minimo i rischi coinvolti in qualsiasi produzione farmaceutica che non possano essere eliminati tramite la verifica del prodotto finale.

Per saperne di più

Cosa sono i farmaci contraffatti?

Un farmaco contraffatto o falsificato è un farmaco che reca un’identità e/o una fonte erroneamente etichettata, in modo deliberato e fraudolento. Possono essere contraffatti sia i prodotti di marca sia quelli generici e possono includere prodotti:

  • con ingredienti corretti o sbagliati
  • con insufficiente (quantità inadeguate di) principio(i) attivo(i) o
  • con confezione falsa
  • senza principi attivi
Leggi il documento ufficiale che illustra la posizione della TIF sui farmaci contraffatti

Cosa sono i farmaci sub-standard?

I farmaci sub-standard sono farmaci il cui uso è stato autorizzato in un paese ma la cui produzione non ha seguito i protocolli di qualità e sicurezza e le raccomandazioni delle autorità di regolamentazione ufficiali nazionali, regionali o internazionali. Pertanto, la sicurezza e l’efficacia dei farmaci sub-standard sono fortemente messe in discussione.

Un farmaco sub-standard può:

  • contenere troppo o troppo poco principio attivo
  • essere contaminato, confezionato male o non soddisfare gli standard di qualità in altri modi
  • essere un farmaco generico o un farmaco copia che non ha seguito gli standard di qualità e può quindi implicare rischi e conseguenze.

Cosa sono i farmaci biologici?

I farmaci biologici sono costituiti solo da componenti biologici, cioè sostanze che già esistono nel corpo umano, ad esempio l’insulina per il diabete.

I farmaci biologici sono sottoposti a test rigorosi e a più fasi di sperimentazione clinica prima di ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio.

Cosa sono i farmaci biosimilari?

I farmaci biosimilari sono prodotti sulla base di farmaci biologici, utilizzando le informazioni provenienti da sperimentazioni cliniche a cui sono stati precedentemente sottoposti i prodotti biologici.

Alla scadenza della tutela brevettuale* dei farmaci biologici, le aziende farmaceutiche possono utilizzare le informazioni e i dati di questi prodotti per produrre farmaci con effetto clinico simile.

*Tutela brevettuale: il periodo in cui il farmaco è protetto da un brevetto, ovvero da un diritto esclusivo concesso all’azienda farmaceutica per la protezione di un farmaco che fornisce nuove modalità di trattamento di una malattia/condizione medica od offre una nuova soluzione al trattamento.

Scopri di più sul percorso di un medicinale per uso umano nell’opuscolo dell’EMA “Dal laboratorio al paziente: il viaggio di un medicinale valutato dall’EMA”.

Sicurezza dei farmaci

Tutte le sostanze utilizzate per il trattamento di condizioni mediche possono causare sintomi imprevisti o altri effetti sulle funzioni corporee. Questi sono generalmente riconosciuti nel corso delle sperimentazioni cliniche che hanno luogo prima che il prodotto venga autorizzato dalle autorità di regolamentazione per uso umano. Tuttavia, non sempre questo accade. Le sperimentazioni cliniche sono condotte per un tempo limitato su un numero specifico di pazienti e alcuni sintomi o effetti potrebbero non essere notati o possono verificarsi in un periodo successivo alla durata dello studio. Per questi motivi esiste una quarta fase della sperimentazione clinica che è lo studio sul farmaco già in commercio (post-marketing), in modo che gli effetti avversi possano essere segnalati per periodi molto più lunghi.

Gli effetti avversi e i sintomi allarmanti vengono per primi avvertiti dal paziente. Il paziente potrebbe non mettere in relazione i nuovi sintomi o sensazioni con il nuovo farmaco (o anche con il precedente) e credere che facciano parte della malattia o di un’altra condizione passeggera; un esempio potrebbe essere il mal di testa o sintomi simil-influenzali durante l’inverno. Lo stesso vale per i risultati di laboratorio anormali che il medico può collegare a un altro motivo diverso dal farmaco. A causa di questa possibile confusione, è altamente raccomandata la segnalazione dei sintomi quando viene prescritto un nuovo trattamento, che potrebbe non essere necessariamente un farmaco nuovo, appena scoperto, ma un farmaco vecchio, con un effetto collaterale non descritto in precedenza o riscontrato raramente.

Il modo in cui i pazienti rispondono ai farmaci varia e talvolta si verificano alcune reazioni molto individuali (idiosincrasiche). Tutto ciò è molto importante poiché il verificarsi di effetti collaterali gravi può richiedere l’interruzione di un trattamento e la sua sostituzione con un trattamento alternativo.

La conclusione deve essere che tutti i pazienti che assumono farmaci, nuovi o meno, devono segnalare eventuali nuovi sintomi al proprio medico. Il medico deve segnalarli insieme a qualsiasi risultato di laboratorio anormale, a un’autorità di regolamentazione dei farmaci. Questa procedura è denominata farmacovigilanza, un termine che si riferisce alla raccolta, all’individuazione, alla valutazione, al monitoraggio e alla prevenzione degli effetti avversi di prodotti farmaceutici.

Farmacovigilanza

Pharmacovigilance

L’OMS ha istituito la farmacovigilanza come programma per il monitoraggio dei farmaci, raccogliendo informazioni a livello internazionale, in risposta alla tragedia causata dal talidomide nel 1961. Insieme al Centro per il monitoraggio internazionale dei farmaci di Uppsala, in Svezia, l’OMS ha istituito un sistema in modo tale che ogni paese raccolga e riporti gli eventi avversi al centro di Uppsala.

Alla fine del 2010, 134 paesi facevano parte di questo programma. I suoi obiettivi sono migliorare la sicurezza dei pazienti in relazione all’uso dei farmaci e sostenere i programmi di sanità pubblica fornendo informazioni affidabili ed equilibrate per un’efficace valutazione del profilo rischio-beneficio dei farmaci. Ogni reazione al farmaco viene segnalata come “certa” o “probabile” da un medico all’autorità nazionale che poi trasmette il rapporto al Centro di Uppsala.

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