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Archives de cet auteur: tifwp

Ferroportin inhibitors

  VIT-2763  Update: 01 February 2019 A randomized, controlled, multi-centred phase 2 proof-of-concept trial will begin in the second half of 2019 to assess the effectiveness of the oral ferroportin inhibitor (VIT-2763) on iron overload in β-thalassaemia patients. Phase 1 trials have shown positive results with a consistent lower serum ...

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Voxelotor

  Update: 01 February 2019 The preliminary results from phase IIa HOPE trials for the safety and efficacy of voxelotor in SCD were presented at the 2018 ASH Annual Meeting. Results reflected the findings of two randomized, multi-centred trials with 154 patients participating – one with adults and adolescents over ...

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Sevuparin

  Update: 01 February 2019 Sevuparin is a new compound based on the commonly used blood thinner, heparin. It is able to restore blood flow and prevent obstruction of small blood vessels due to its anti-adhesive and anti-inflammatory characteristics. Received Orphan Drug Designation by FDA and EMA. A multi-centre, phase ...

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SLN-124

  Update: 01 February 2019 Silence Therapeutics is working on the development of therapeutic RNA molecules that use the body’s natural mechanism of RNAi to stop (or silence) targeted / specific genes in the genome from producing disease-causing proteins (i.e. gene silencing). RNAi is the natural regulation of gene expression ...

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Centres de référence des hémoglobinopathies

C’est l’un des nouveaux projets de la FIT pour l’année 2013 dont l’objectif est de développer une base de données pour les centres de référence des hémoglobinopathies à travers le monde, en cartographiant les services qu’ils fournissent aux patients. Il s’agit d’une extension des informations compilées par le projet ENERCA-3 ...

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Réseau européen des anémies rares

La FIT a joué un rôle de premier plan en tant que partenaire du projet financé par la Commission européenne, ENERCA (Réseau européen de référence sur les maladies hématologiques rares et les anémies congénitales). Le projet vise à réunir des experts afin d’améliorer les services de santé publique dans le ...

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