Home » Author Archives: tifwp

Author Archives: tifwp

Sickle Cell Disease Update

CRISPR gene editing (SCD)   Update: 30 May 2019 No update available.   Update: 29 March 2019 The Phase 1/2 Study in Sickle Cell Disease (SCD) is an open-label trial aiming to assess the safety and efficacy of a single dose of CTX001 in patients ages 18 to 35 with ...

Read More »

Apotransferrin

  Update: 30 May 2019  Apotransferrinhas a physiological role in the transportation and distribution of iron among the body organs. Apotrasferrin has received orphan drug designation from EMA A proof of concept study in the Netherlands will begin in the second half of 2019 lasting 16 weeks with a maximum ...

Read More »

International Thalassaemia Day 2019 – Get inspired, get involved!

This is how this year’s voting results were shaped: Universal access to quality thalassaemia healthcare services: Building bridges with and for patients (Winning theme, 196 votes) Patients’ voice at the frontline: Advocating for a better future in thalassaemia care and management (112 votes) The globalization of thalassaemia – Common challenges ...

Read More »

Ferroportin inhibitors

VIT-2763   Update: 30 May 2019 No update available.    Update: 01 February 2019 A randomized, controlled, multi-centred phase 2 proof-of-concept trial will begin in the second half of 2019 to assess the effectiveness of the oral ferroportin inhibitor (VIT-2763) on iron overload in β-thalassaemia patients. Phase 1 trials have ...

Read More »

SLN-124

  Update: 30 May 2019 No update available.   Update: 29 March 2019 SLN124 has been submitted to the UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA). Subject to approval from the MHRA, Silence intends to begin a Phase I/II First-in-Human study in ß -Thalassemia and MDS patients, with the ...

Read More »

International Thalassaemia Day 2019 – Get inspired, get involved!

  This is how this year’s voting results were shaped: Universal access to quality thalassaemia healthcare services: Building bridges with and for patients (Winning theme, 196 votes) Patients’ voice at the frontline: Advocating for a better future in thalassaemia care and management (112 votes) The globalization of thalassaemia – Common ...

Read More »

Τράπεζα δεδομένων για τις διαταραχές της αιμοσφαιρίνης

Το επιδημιολογικό έργο της ΔΟΘ εστιάζει στη συλλογή πληροφοριών σχετικά με τα ποσοστά φορέων, τις προβλεπόμενες γεννήσεις και την τρέχουσα κατάσταση των στρατηγικών για τον έλεγχο των αιμοσφαιρινοπαθειών στα συστήματα υγείας των διαφόρων χωρών μελών της ΔΟΘ, σε ό,τι αφορά τη β-θαλασσαιμία και την α-θαλασσαιμία, τη HbE και τη δρεπανοκυτταρική ...

Read More »

Κέντρα αναφοράς αιμοσφαιρινοπαθειών

Αυτό είναι ένα από τα νέα έργα της ΔΟΘ για το έτος 2013 και σκοπός του είναι να αναπτύξει μια βάση δεδομένων των Κέντρων αναφοράς αιμοσφαιρινοπαθειών σε ολόκληρο τον κόσμο, χαρτογραφώντας τις υπηρεσίες που παρέχουν στους ασθενείς. Το έργο αυτό αποτελεί διεύρυνση των πληροφοριών που συλλέχθηκαν στο πλαίσιο του έργου ...

Read More »