VIT-2763  Update: 01 February 2019 A randomized, controlled, multi-centred phase 2 proof-of-concept trial will begin in the second half of 2019 to assess the effectiveness of the oral ferroportin inhibitor (VIT-2763) on iron overload in β-thalassaemia patients. Phase 1 trials have shown positive results with a consistent lower serum ...

  Update: 01 February 2019 The preliminary results from phase IIa HOPE trials for the safety and efficacy of voxelotor in SCD were presented at the 2018 ASH Annual Meeting. Results reflected the findings of two randomized, multi-centred trials with 154 patients participating – one with adults and adolescents over ...

  Update: 01 February 2019 Sevuparin is a new compound based on the commonly used blood thinner, heparin. It is able to restore blood flow and prevent obstruction of small blood vessels due to its anti-adhesive and anti-inflammatory characteristics. Received Orphan Drug Designation by FDA and EMA. A multi-centre, phase ...

  Update: 01 February 2019 Silence Therapeutics is working on the development of therapeutic RNA molecules that use the body’s natural mechanism of RNAi to stop (or silence) targeted / specific genes in the genome from producing disease-causing proteins (i.e. gene silencing). RNAi is the natural regulation of gene expression ...

Das epidemiologische Projekt des TIF konzentriert sich auf die Erhebung von Daten über Krankheitsträger, erwartete Geburten und den aktuellen Stand der Strategien zur Bekämpfung der Hämoglobinopathie in den Gesundheitssystemen der verschiedenen Ländern, die Mitglied der TIF sind. β- und α-Thalassämie, HbE und Sichelzellkrankheit (SCD) sowie Kombinationen bilden den Schwerpunkt dieser ...

Dies ist eines der neuen Projekte der TIF für das Jahr 2013, dessen Ziel es ist, eine Datenbank für Referenzzentren für Hämoglobinopathie auf der ganzen Welt einzurichten und eine Übersicht der Dienstleistungen zu erstellen, die sie für Patienten erbringen. Dies ist eine Erweiterung der Informationen des ENERCA-3-Projekts und der Beratungen ...

Dieses Projekt konzentrierte sich auf die Schaffung von Vertrauen und die Steigerung der Akzeptanz von Telemedizinlösungen bei Patienten und medizinischem Fachpersonal. Der offizielle Start von Chain of Trust fand in Brüssel statt, an dem auch die TIF teilnahm. Das Projekt besteht aus zwei Kernarbeitspaketen, die sich auf folgende Ziele konzentrieren: ...

TIF hat eine führende Rolle als Partner im von der Europäischen Kommission finanzierten Projekt ENERCA (European Network for Rare and Congenital Anaemias) gespielt. Ziel des Projekts ist es, Experten zusammenzubringen, um die öffentlichen Gesundheitsdienste im Bereich seltener Anämien zu verbessern und insbesondere Kriterien zu ermitteln und die nationalen und europäischen ...