VIT-2763  Update: 01 February 2019 A randomized, controlled, multi-centred phase 2 proof-of-concept trial will begin in the second half of 2019 to assess the effectiveness of the oral ferroportin inhibitor (VIT-2763) on iron overload in β-thalassaemia patients. Phase 1 trials have shown positive results with a consistent lower serum ...

  Update: 01 February 2019 The preliminary results from phase IIa HOPE trials for the safety and efficacy of voxelotor in SCD were presented at the 2018 ASH Annual Meeting. Results reflected the findings of two randomized, multi-centred trials with 154 patients participating – one with adults and adolescents over ...

  Update: 01 February 2019 Sevuparin is a new compound based on the commonly used blood thinner, heparin. It is able to restore blood flow and prevent obstruction of small blood vessels due to its anti-adhesive and anti-inflammatory characteristics. Received Orphan Drug Designation by FDA and EMA. A multi-centre, phase ...

  Update: 01 February 2019 Silence Therapeutics is working on the development of therapeutic RNA molecules that use the body’s natural mechanism of RNAi to stop (or silence) targeted / specific genes in the genome from producing disease-causing proteins (i.e. gene silencing). RNAi is the natural regulation of gene expression ...

يركز مشروع علم الأوبئة التابع للاتحاد على جمع المعلومات عن معدلات حامل الجراثيم ومواعيد الولادة المتوقعة والوضع الحالي المعني باستراتيجيات التحكم بأمراض اضطرابات الهيموجلوبين بداخل الأنظمة الصحية الخاصة بالدول الأعضاء المختلفة لدى الاتحاد لكل من مرضى الثلاسيميا بيتا والثلاسيميا ألفا، والأنيميا المنجلية، كما أن موضع التركيز الرئيسي للعمل في هذا ...

أحد المشاريع الجديدة التي نفذها الاتحاد عن عام 2013 ويهدف إلى إعداد قاعددة بيانات بالمراكز المرجعية المعنية باعتلالات الهيموجلوبين حول العالم، بغية تحديد الخدمات التي يقدمونها لمرضاهم. ويعد ذلك امتداد للمعلومات التي تم تجميعها في مشروع ENERCA-3 ومناقشات EUCERD والتي ركزت على تعزيز المراكز المرجعية في أنحاء أوروبا وإعداد شبكات ...

وقد ركز هذا المشروع على بناء الثقة المتزايدة للتطبيب عن بعد بين المرضى والمهنيين الصحيين. وقد تم تدشين مشروع Chain of Trust في بروكسيل، حيث كان يشارك الاتحاد الدولي لأنيميا البحر الأبيض المتوسط ’الثلاسيميا’ (TIF) يحتوي المشروع على حزمتي عمل أساسيتين تركزان على الأهداف التالية: تحسين المعرفة المتاحة الخاصة ببعض ...

وقد لعب الاتحاد دورا رائدًا كشريك في المشروع الذي مولته المفوضية الأوروبية وهو مشروع الشبكة الأوروبية للأنواع النادرة من الأنيميا ENERCA. وقد كان يهدف المشروع إلى الجمع بين الخبراء لتحسين خدمات الصحة العامة المعنية بأنواع الأنيميا النادرة، وخاصة، لتحديد المعايير ودعم الجهود الوطنية والأوروبية لإنشاء مراكز جديدة و/أو تعزيز الخبرة ...